2021年3月26日，百時美施貴寶（BMS）和藍(lán)鳥生物（bluebird bio）共同宣布，Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往經(jīng)過四線以上包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體的治療。
值得一提的是，該藥是一種B細(xì)胞成熟抗原（anti-BCMA）導(dǎo)向的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法。
“CAR T細(xì)胞療法已顯示出治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的潛力，我們很榮幸與我們的合作伙伴藍(lán)鳥生物一起，為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者提供這款CAR T療法，為這些患者提供機會，百時美施貴寶是目前的一個獲批靶向 CD19和 BCMA 2種不同靶點CAR-T產(chǎn)品的公司，而Abecma的獲批也再次兌現(xiàn)了我們?yōu)橹委熯x擇有限，在與侵襲性和晚期血液癌癥作斗爭的患者提供細(xì)胞療法的承諾。”百時美施貴寶醫(yī)學(xué)官Samit Hirawat博士說。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學(xué)惡性腫瘤。在老年人群中更為常見，盡管近年來，在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了進(jìn)展，但大多數(shù)患者還是會存在復(fù)發(fā)的現(xiàn)象。所以，目前對新的治療方案和技術(shù)存在著迫切需求。
B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）是腫瘤壞死因子受體（TNFR）超家族的成員，也叫做TNFRSF17或CD269。BCMA主要在成熟B淋巴細(xì)胞和漿細(xì)胞中表達(dá)，主要的特點之一就是在所有多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞中表達(dá)，在其它的正常人體細(xì)胞中基本檢測不到。它與配體B細(xì)胞活化因子（BAFF）和誘導(dǎo)增殖的配體（APRIL）結(jié)合后，會激活p38、EIk等細(xì)胞內(nèi)一系列信號通路。
目前，靶向BCMA療法逐漸走進(jìn)大眾的視野，該療法主要分為抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、雙特異性抗體（BsAb）和嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）。