骨質疏松癥是全身骨骼成分減少的現象，主要表現為骨組織內單位體積中骨量減少，骨礦質和骨基質隨年齡的增加（或婦女絕經后）等比例的減少，骨組織的顯微結構發(fā)生改變而致其骨組織的正常荷載功能發(fā)生變化。骨質疏松在臨床上表現為腰背疼、病理性骨折。
美國生技術巨頭安進（Amgen）與合作伙伴優(yōu)時比（UCB）近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）骨骼、生殖和泌尿藥物咨詢委員會（BRUDAC）已召開會議對骨質疏松癥新藥Evenity（romosozumab）的生物制品許可申請（BLA）進行了討論和投票表決。在對關鍵性III期臨床中的療效和安全性數據進行審查后，該委員會以18票贊成、1票反對的投票結果，支持批準Evenity用于存在骨折高風險的絕經后女性患者骨質疏松癥的治療。在討論中，該委員會強調了上市后跟進的必要性。FDA在在做出最終審查決定時，將會考慮BRUDAC的建議，盡管其建議并不具有約束力。
本月初，Evenity已率先獲得日本批準，用于存在骨折高風險的男性和絕經后女性骨質疏松癥患者，降低骨折風險并增加骨密度。
Evenity是一種全人源化單克隆抗體，通過抑制骨硬化蛋白（sclerostin）的活性發(fā)揮作用，該藥具有雙重作用，促進骨形成的同時可減少骨吸收，增加骨密度（BMD），降低骨折風險。骨硬化蛋白又名硬骨素，由骨硬化蛋白基因（SOST）編碼，是一種分泌型糖蛋白。體內研究證明，骨硬化蛋白特異性地表達于骨細胞（osteocyte）中，通過作用于成骨細胞而在骨代謝中起重要用。SOST基因的表達受應力作用、激素、氧濃度等因素的影響。拮抗骨硬化蛋白可以緩解骨質疏松的癥狀，這為臨床治療骨質疏松等疾病提供了新思路與新方法。
安進研發(fā)執(zhí)行副總裁David M. Reese表示，“我們對BRUDAC的建議感到滿意。骨質疏松癥導致的骨折對患者的生命而言是毀滅性的。在骨折后，患有骨質疏松癥的絕經后女性患者在隨后的一年中發(fā)生骨折的風險是絕經后女性的5倍，如果不治療，其風險會隨著時間的推移而升高。盡管有可用的治療方法，但這些骨折高風險的女性患者可以從一個額外的治療方案中受益，該方案不僅能夠促進骨形成而且可以減少骨丟失。我們期待著與FDA密切合作，使Evenity能夠抵達可適用的患者群體。”
?。▉碓矗荷锕?nbsp; 整合：康德樂大藥房 更多新藥咨詢歡迎持續(xù)關注康德樂大藥房健康咨詢）
原文出處：Amgen And UCB Receive Positive Vote From FDA Advisory Committee In Favor Of Approval For EVENITY? (romosozumab)